一九八三年孤兒藥法案

《一九八三年孤兒藥法案》（英語：Orphan Drug Act of 一千九百八十三）係由米國通過个一項法律，旨在促進孤兒藥个開發；孤兒藥指个係用在治療罕得看著病个藥物，比論亨丁頓舞蹈症、肌陣筋、漸凍人症頭、妥瑞症、肌肉惹惹仔這兜，這兜疾病會影響少數歇在米國个人。被定義為孤兒藥並無代表該治療方案安全有效或者在米國境內做得合法生產摎銷售，這隻程序應該係米國食品藥品監督管理局个其他辦公室負責；相反，贊助者只能有資格從聯邦政府這位仔得著一兜相應个優待，像係市場自家佔權抑係減稅這兜。

一九八二年，由罕見病患者个家屬摎支持者組成个美國罕見病組織摎其他聯盟，佢兜呼籲修改立法促進孤兒藥還有其他治療罕得看著病个藥物个研發。佢兜成功分米國國會在一九八三年初通過了本法案。在法案通過進前，米國國內單淨三十八種孤兒藥得著批准；啊到吔二零一四年，「 包含著四百六十八種病症个三百七十三種藥物已經獲得批准」。 部分因為《一九八三年孤兒藥法案》个影響，日本摎歐洲聯盟也分別在一九九三年摎二零零年採用了類似法律。

立法背景

問題浮浮

作為《聯邦食品、藥品摎化妝品法案》修正案个《基福弗－哈里斯修正案》在一九六二年得著通過，該修正案本旦係用在針對沙利竇邁所造成个「反應停事件」。 根據《基福弗－哈里斯修正案》，所有在米國批准銷售个藥仔都必須通過嚴格个科學研究證明係安全有效个。這項立法提高吔藥仔个安全性，毋過乜大大增加吔同開發新藥仔个相關成本。製藥公司對這个反應就係專注在開發輒常看著病症个治療方法，以最大限度个收回研發成本還得著觀利潤。造成个結果就造成罕得看著个病因爭經濟潛力當低在當大个程度項都無重視，故所也分人安到「孤兒」。 常見病摎罕得看著病个藥仔之間个研發差距最尾擴大到較少有病（像係克隆氏症、麻風病等）差毋多無還係根本無治療方法个地步。

關鍵問題

孤兒藥个研發一般乜遵照其他藥品共樣个監管開發程序，其中需要測試个重點係藥仔代謝動力學、藥物效應動力學、藥劑量滴定、穩定性、安全性摎有效性。毋過，為著保持孤兒藥研發展勢頭，一兜統計要求也分適當降低。比將講，孤兒藥規章普遍承認孤兒藥在第Ⅲ 期臨床試驗中可能無法度達到測試一 , 零名患者个標準，因為受著相關病影響个人數可能比該數量較少標準。

根據孤兒藥个定義，潛在應用市場規模係當細个，故所經濟前景一等毋好分人看好。正因為製藥商基本係無利可圖，故所需要政府來干預以刺激製藥商來解決孤兒藥个研發、生產這兜問題。

政府在其中做得採取个干預措施包含毋過無限制於像下背个方法：

• 稅收減免優惠；
• 加強專利權同銷售市場个保護；
• 臨床研究補貼；
• 建立國有企業做研發。

立法經過

罕見病患者所遭受著个困境在一九七零年代到一九八零年代成為米國个一個重要政治議題， 美國政府也受著了當多美國罕見病組織還有其他當多行動組織个壓力。

法案（H . R .   五千兩百三十八）个主要發起人係美國眾議院裡背加利福尼亞州民主黨眾議員亨利 ・ 韋克斯曼，佢該央時係眾議院个能源摎商業委員會下轄健康摎環境小組委員會个主席。佢在一九八二年十二月十四在眾議院得著通過，還過同年十二月十七在參議院用共樣个方式得著通過。一九八三年一月初四，羅納德 ・ 雷根總統將本法案簽署為正式法律。

根據《孤兒藥法案》，係講有一種藥仔、疫苗摎診斷劑旨在治療影響無兩百 , 零位美國公民个疾病，佢兜就會有資格得著孤兒藥个資格。 為著鼓勵孤兒藥个研發，《 孤兒藥法案》包含了多項激勵个措施，比將講：分開發孤兒藥个製藥公司七年个市場獨佔權；抵扣相當於研發成本一般个企業稅（過後改做做得在藥物盈利年份應用一五年結轉同三年退算个稅收優惠）； 藥物開發補貼，還過增加得著試驗性新藥計劃資格个機會。續下來這個法案乜來進行吔修訂，毋使除本應該愛根據《處方藥使用者付費法》繳納个費用。

以上講這兜激勵个措施裡背， 市場單淨佔權對製藥公司特別有吸引力。七年个市場佔期同傳統个專利保護期並無共樣，因為這獨佔期愛從美國食品藥品監督管理局正式批准該藥物上市過後正會開始計算，還過佢同該兜藥物个專利狀態保持獨立。另外，係講競爭對手希望針對當適應症推出某種藥仔，該恁呢這間製藥商有義務證明佢个藥物在針對罕得看著个病這下有藥物在治療頂高有優越性（比將講：還較強个藥仔效果抑係還較低个毒副作用這兜）。 這種激勵措施為有興趣為任何特定罕見病開發產品个公司創造了一個有吸引力个壟斷市場。

電視史學家兼 AllMovie 撰稿人哈爾 ・ 埃里克森會選《孤兒藥法案》个通過打電視劇歸功《法醫昆西》 中个「三不二時恬恬，從來毋識聽過（Seldom Silent , Never Heard）」 摎「想𠊎展示你个弱點（Give Me Your Weak）」 兩集內容，頭下講著兩集在一九八一年摎一九八二年在美國首映。甚至這劇情个演員傑克 ・ 克盧格曼甚至還就孤兒藥問題在美國國會上背作證。

立法效果

製藥公司方面做得講都認為《孤兒藥法案》係成功个。在米國國會在一九八三年頒布《孤兒藥法案》進前，米國政府單淨批准了三十八種孤兒藥用在治療罕見病。在法案通過過過後，只有在一九八三年到二零一五年期間內，美國食品藥品監督管理局就批准咧五百五十二種孤兒藥上市，同時還有三 , 六百三十三種化合物得著孤兒藥地位。並截止到二零一零年，大約七 , 零種美國官方認定个罕見病既經有兩百種做得治療。包括輝瑞在內个大型製藥公司或者係設立專門个孤兒藥研發部門，也係投入更加多个研發精力到孤兒藥頂項。

毋過乜有當多批評家質疑針對孤兒藥个立法敢正經促進了孤兒藥个研發，佢等認為盡多新藥仔个研發本來就在針對正在研究个疾病，因為毋過無論係專門立法都會開發藥仔；同時佢兜還疑狐《孤兒藥法案》係毋係確實刺激吔該兜正式非營利類藥物个生產。還過，《 孤兒藥法案》還因為允准一兜製藥公司從該兜市場規模罕得看著病个藥仔市場販售高價數孤兒藥而飽受著批評。就算法案立法原意係授分該兜盈利能力「無合理个預期」藥物以孤兒藥地位，毋過事實上係一兜孤兒藥仔既經黏了當多个淨利存抑係實現了當多个使用。二零一三年十一月，《 西雅圖時報》在論及《孤兒藥法案》頒布過後个利潤問題，講著以下講話：

莫達非尼就識係一種孤兒藥，但係在推出以後大獲成功還過成為治療其他疾病个暢銷藥物。

監管協調

為著愛匉輕製藥商申請孤兒藥地位个負擔，美國食品藥品監督管理局同歐洲藥品管理局在二零零七年年底同意兩隻機構將採用共同个申請流程。毋過，針對孤兒藥地位个審批會還係保持兩個機構个獨立。

相關个條條啊目

• 《二零零二年罕見病法案》

延伸閱讀

• 羅納德 ・ 雷根 . Statement on Signing the Orphan Drug Act - January 四 , 一千九百八十三 . 華盛頓特區：國家檔案同記錄管理局 : 九–十 . 一千九百八十三重一千五百八十二間 [二千空二十二十二點十一肥三]–透過網際網路檔案館 .
• Officeof Orphan Products Development . 美國食品藥品監督管理局 . 二千空二十二十二十五點十四 [二千空二十二十二點十一肥三] .（頭擺內容存檔係在兩千空二十二十二pa24十四） .